Actualiteiten

ISIS Huntington's trial van start Landmark trial
Op BBC.com is een artikel geplaatst over de start van de ISIS Huntington's trial. Graag geven wij u meer informatie, opgesteld door dr. Eric Reits, in overleg met dr. Willeke van Roon.

Dit is de eerste clinical trial met een zgn anti-sense RNA voor de ziekte van Huntington. In de hersencellen wordt van het huntingtin gen (het DNA) een kopie gemaakt (RNA) dat als boodschap dient om het eiwit huntingtin te maken. Van dit RNA kan je in het laboratorium een spiegelbeeld RNA maken (anti-sense RNA, siRNA, ASO) wat door cellen wordt opgenomen en aan het RNA bindt dat voor huntingtin codeert. Wanneer dat gebeurd worden ze samen afgebroken, en heb je geen aanmaak van het eiwit. En voorkom je de ziekteverschijnselen.

Verschillende groepen werken daar aan op verschillende manieren, maar ISIS is het eerste bedrijf (uit Amerika) dat deze stukjes 'anti-sense' RNA in het ruggenmerg vloeistof van Huntington patiënten gaat spuiten, waar het vervolgens de hersenen bereikt. In verschillende muismodellen van de ziekte van Huntington werkte het goed. Sterker nog, er waren muizen bij die al symptomen hadden die volledig herstelden. Immers, als je de aanmaak blokkeert voorkom je progressie maar geef je ook ruimte voor herstel. Lees meer

Laatste nieuws over klinische studie ISIS Pharmaceuticals en Roche
De aangekondigde klinische studie (trial) voor een therapie tegen de ziekte van Huntington is een samenwerking tussen het Californische Isis Pharmaceuticals en de Zwitserse farma reus Roche en is gepland voor 2015. Het medicijn dat ASO-HTT-Rx heet, is een therapie die de ziekte van Huntington wil behandelen door zich te richten op het gen zelf. Eerst wordt onderzocht of deze therapie veilig is. Op dit moment is het werven van potentiële deelnemers nog niet gestart en vooralsnog zal deze trial alleen plaatsvinden in Engeland, Canada en Duitsland in een aantal daarvoor aangewezen centra.
Augustus 2015

'People who need people: An attachment perspective on hereditary disease'
cover proefschriftOp 3 september 2015 verdedigt Lucienne van der Meer aan de Universcover Lucienne van dr Meer proefschriftiteit Leiden haar proefschrift, getiteld 'People who need people: An attachment perspective on hereditary disease'. Zij heeft onderzoek gedaan naar jeugdervaringen en latere psychologische kenmerken van mensen die zijn opgegroeid in een gezin met een vader of moeder die de ziekte van Huntington had. Meer lezen...

HDBuzz
HDBuzz is de eerste website die speciaal opgezet is voor de snelle verspreiding van wetenschappelijk nieuws over de ziekte van Huntington. HDBuzz is kwalitatief hoogstaand en in begrijpelijke taal geschreven door Huntington clinici en wetenschappers. Het behandelt zowel laboratorium als klinisch (met mensen) onderzoek, met als doel het nieuwste Huntington-wetenschappelijke nieuws begrijpelijk te maken voor de hele Huntington gemeenschap. Klik hier om naar de website te gaan.

Alzheimer en ziekte van Huntington hebben gemeenschappelijke kenmerken
Het is al langer bekend dat het eiwit tau een belangrijke rol speelt bij de ziekte van Alzheimer en frontotemporale dementie. Uit een publicatie in Nature Medicine blijkt nu dat dit eiwit ook betrokken is bij de ziekte van Huntington. “En dat werpt een nieuw licht op deze ongeneeslijke erfelijke hersenaandoening”, aldus VUmc-onderzoekers Jeroen Hoozemans en Annemieke Rozemuller. Therapieën gericht tegen het tau-eiwit die nu in ontwikkeling zijn voor ziektes als Alzheimer en frontotemporale dementie kunnen mogelijk ook helpen bij Huntington. Lees meer
18 juli 2014